เพื่อการแสดงผลที่เต็มประสิทธิภาพ ควรใช้ Internet Explorer 9.0 ขึ้นไป หรือ Chrome หรือ FireFox ดาวน์โหลด (FireFox หรือ Chrome)
คำถามที่พบบ่อย

 

1.      ยากำพร้าคืออะไร

คณะกรรมการยาได้นิยามคำว่า “ยากำพร้า” ไว้ว่า

“ยาที่มีความจำเป็นต้องใช้เพื่อวินิจฉัย บรรเทา บำบัด ป้องกัน หรือรักษาโรคที่พบได้น้อย หรือโรคที่เป็นอันตรายร้ายแรง หรือโรคที่ก่อให้เกิดความทุพพลภาพอย่างต่อเนื่อง หรือยาที่มีอัตราการใช้ต่ำ โดยไม่มียาอื่นมาใช้ทดแทนได้ และมีปัญหาการขาดแคลน”

 

และคณะกรรมการยาได้แต่งตั้งคณะอนุกรรมการยากำพร้าขึ้น เพื่อทำหน้าที่จัดทำ/ปรับปรุงแก้ไขรายการยากำพร้า พัฒนาหลักเกณฑ์การขึ้นทะเบียนตำรับยาและกลไกการแก้ไขปัญหายากำพร้า โดยสำนักยา สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาเป็นผู้ประสานงาน

 

2.      ยากำพร้าของประเทศไทย กับ “Orphan drug” ในต่างประเทศ เหมือนกันหรือไม่ อย่างไร

 

“Orphan drug” ในต่างประเทศ มีสภาพปัญหาจากการไม่คุ้มทุนในการวิจัย/พัฒนา/จำหน่ายยาสำหรับโรคที่พบได้น้อย (rare disease) สำหรับยากำพร้าของประเทศไทย มีสภาพปัญหาจากการขาดแคลนยาจำเป็น ซึ่งยาเหล่านี้มีใช้ในต่างประเทศ  ทั้งนี้ครอบคลุมยาที่ใช้ในโรคที่พบได้น้อยและเป็นปัญหาสาธารณสุข

 

ดังนั้น จึงมีความแตกต่างที่ “Orphan drug” ในต่างประเทศ ไม่ใช่ยาจำเป็นที่ขาดแคลนสำหรับปัญหาสาธารณสุข (จัดเป็น drug shortage) ในส่วนเหมือนคือ รายการยาจำเป็นสำหรับโรคที่พบได้น้อย (rare disease) ทั้งนี้ กระบวนการแก้ปัญหายังคงมีความแตกต่างกัน ในต่างประเทศจะมีมาตรการสร้างแรงจูงใจให้มีวิจัย/พัฒนา/จำหน่ายยา สำหรับประเทศไทยมีนโยบายในการจัดหายา ไม่ได้มุ่งเน้นการวิจัย/พัฒนา

 

 นิยามและวัตถุประสงค์ของยากำพร้าในประเทศต่างๆ

 

ไทย

ต่างประเทศ

ประเทศสหรัฐอเมริกา

(Orphan Drug Act 1983)

สหภาพยุโรป

(EU Orphan Drug Regulation, 1996)

นิยามยากำพร้า

ยาที่มีความจำเป็นต้องใช้เพื่อวินิจฉัย บรรเทา บำบัด ป้องกัน หรือรักษาโรคที่พบได้น้อย หรือโรคที่เป็นอันตรายร้ายแรง หรือโรคที่ก่อให้เกิดความทุพพลภาพอย่างต่อเนื่อง หรือยาที่มีอัตราการใช้ต่ำ โดยไม่มียาอื่นมาใช้ทดแทนได้ และมีปัญหาการขาดแคลน

ยาที่ใช้ในโรคหรือความผิดปกติที่มีผู้ป่วยน้อยกว่า 200,000 คนในสหรัฐอเมริกา

-     หรือโรคหรือความผิดปกติที่มีผู้ป่วยมากกว่า 200,000 คนในสหรัฐอเมริกา แต่ผู้ให้การสนับสนุนในการวิจัยและพัฒนาจะไม่สามารถเรียกทุนคืนในการขายได้ในสหรัฐอเมริกาภายใน 7 ปี

-     (รวมทั้ง เภสัชภัณฑ์กัมมันตรังสี ยาชีววัตถุ  อาหารทางการแพทย์และเครื่องมือแพทย์)

-      

เป็นยาที่บริษัทยาไม่ยินดีที่จะผลิต เนื่องจากไม่คุ้มทุน กล่าวคือมีต้นทุนในการวิจัย พัฒนาและการนำออกจำหน่าย สูงกว่ารายได้จากการจำหน่าย

 

วัตถุประสงค์

มุ่งเน้นเพื่อให้มียาใช้ในประเทศ

มุ่งเน้นเพื่อให้มีการวิจัยและพัฒนายา

3.      ยากำพร้าของประเทศไทยมีกลไกการขึ้นทะเบียนตำรับยาเช่นเดียวกับ “Orphan drug” ในต่างประเทศ หรือไม่ อย่างไร

 

ประเทศไทยไม่ได้จัดกลไกเช่นเดียวกับในต่างประเทศ ซึ่งมีการจัดระบบการขึ้นทะเบียนยา “Orphan drug” เป็นพิเศษ เช่น ในลักษณะ Investigational New Drug สำหรับประเทศไทย จัดระบบช่องทางด่วนพิเศษให้กับยาในบัญชียากำพร้า โดยใช้ช่องทางปกติในการขึ้นทะเบียนตำรับยาใหม่/ยาชีววัตถุ สำหรับยาใหม่ที่เข้าข่าย well-established drug หรือ ยาที่เคยขึ้นทะเบียนตำรับยาในประเทศไทยแล้ว จะได้รับการขึ้นทะเบียนตำรับยาในช่องทางพิเศษ คือ ตามหลักเกณฑ์การขึ้นทะเบียนตำรับยาแบบยาสามัญ

 

4.      คณะอนุกรรมการยากำพร้ามีเกณฑ์การพิจารณาอย่างไร

 

            เกณฑ์การพิจารณาคัดเลือกยากำพร้า มีดังนี้

1)    ต้องมีคุณสมบัติเป็นไปตามคำนิยามของยากำพร้า คือ “ยาที่มีความจำเป็นต้องใช้เพื่อวินิจฉัย บรรเทา บำบัด ป้องกัน หรือรักษาโรคที่พบได้น้อย หรือโรคที่เป็นอันตรายร้ายแรง หรือโรคที่ก่อให้เกิดความทุพพลภาพอย่างต่อเนื่อง หรือยาที่มีอัตราการใช้ต่ำ โดยไม่มียาอื่นมาใช้ทดแทนได้ และมีปัญหาการขาดแคลน” ดังมี คำสำคัญ ต่อไปนี้

·     มีความจำเป็น

·     ใช้ในโรคที่พบได้น้อย/เป็นอันตรายร้ายแรง/เกิดทุพพลภาพอย่างต่อเนื่อง/ที่มีอัตราการใช้ต่ำ โดยไม่มียาอื่นมาใช้ทดแทนได้ อย่างใดอย่างหนึ่ง

·     มีปัญหาการขาดแคลน

2)    ต้องคำนึงถึงประสิทธิภาพและความปลอดภัย

3)    ทางเลือกอื่นในการรักษา ใช้เป็นเกณฑ์ประกอบเพื่อประเมินสถานการณ์/ความรุนแรง ของปัญหา และเพื่อจัดลำดับความสำคัญของปัญหา

4)    ความเห็นของผู้เชี่ยวชาญ เช่น ราชวิทยาลัย สมาคม/ชมรมทางการแพทย์ และคณะแพทยศาสตร์ของมหาวิทยาลัยต่างๆ

 

5.      จะเสนอรายการยากำพร้าต้องทำอย่างไร

 

สามารถเสนอยาเพื่อเป็นยากำพร้าตามประกาศสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา โดยการทำหนังสือถึงผู้อำนวยการสำนักยา สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา ซึ่งสำนักยาจะรวบรวมรายการยาและนำเสนอต่อคณะอนุกรรมการยากำพร้าเพื่อพิจารณาคัดเลือกเป็นยากำพร้าต่อไป

 

6.      หากต้องการขึ้นทะเบียนตำรับยากำพร้าต้องทำอย่างไร ใช้ระยะเวลาเท่าไหร่

 

1) ตรวจสอบชื่อยา รูปแบบ ความแรง ข้อบ่งใช้ ว่าตรงตามประกาศสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา เรื่อง บัญชีรายการยากำพร้า

2) การจัดทำเอกสารเพื่อยื่นขอขึ้นทะเบียนตำรับยา

2.1 กรณียาเคมี

หากเป็นยาสามัญหรือยาใหม่ที่เข้าข่ายเป็นยา well-established เช่น ยาที่มีหลักฐานยืนยันว่ามีขึ้นทะเบียนในต่างประเทศไม่น้อยกว่า 10 ปี โดยมีเอกสารยืนยัน หรือ approval letter ว่ามีการใช้ในประเทศนั้นมาแล้วไม่น้อยกว่า 10 ปี ให้จัดทำเอกสารตามคู่มือ/หลักเกณฑ์การขึ้นทะเบียนตำรับยากำพร้า (Orphan Drugs) กรณีพิจารณาแบบยาสามัญ (Generic Drugs) พ.ศ. 2556

หากเป็นยาใหม่ ให้จัดทำเอกสารตามคู่มือ/หลักเกณฑ์การขึ้นทะเบียนตำรับยาใหม่ (New Drugs) แบบ ASEAN HARMONIZATION และทำหนังสือถึงผู้อำนวยการสำนักยาเพื่อขอให้พิจารณาเป็นการเร่งด่วน (fast track) พร้อมแนบสำเนาบัญชียากำพร้า

2.2 กรณียาชีววัตถุ

ให้จัดทำเอกสารตามคู่มือ/หลักเกณฑ์และเอกสารที่ต้องยื่นในการขึ้นทะเบียนตำรับยาชีววัตถุสำหรับมนุษย์ (Biological Products) แบบ ASEAN HARMONIZATION และทำหนังสือถึงผู้อำนวยการสำนักยาเพื่อขอให้พิจารณาเป็นการเร่งด่วน (fast track)  พร้อมแนบสำเนาบัญชียากำพร้า

3) ยื่นเอกสารที่ศูนย์บริการผลิตภัณฑ์สุขภาพเบ็ดเสร็จ (One Stop Service Center)

 

การขึ้นทะเบียนตำรับยากำพร้าใช้ระยะเวลาเฉลี่ยประมาณ 1 ปี


ติดต่อ IT Helpdesk : 02-141-4200
เว็บไซต์ที่เกี่ยวข้อง : สำนักงานหลักประกันสุขภาพแห่งชาติ | สถานเสาวภา สภากาชาดไทย | องค์การเภสัชกรรม | ศูนย์พิษวิทยารามาธิบดี | ศูนย์พิษวิทยาศิริราช
สำนักโรคติดต่อทั่วไป กรมควบคุมโรค | สำนักระบาดวิทยา กรมควบคุมโรค | สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา
บัญชียาหลักแห่งชาติ | สำนักปลัดกระทรวงสาธารณสุข
ลิขสิทธิ์ถูกต้อง 2013 สำนักงานหลักประกันสุขภาพแห่งชาติ version 1.0.0
ออกจากระบบ
ผู้ใช้ ยืนยันการออกจากระบบ